Впервые в мире: В США врачи успешно вылечили младенца с помощью индивидуального редактирования генов

Команда врачей впервые успешно применила персонализированную терапию по редактированию генов. Источник: Yuichiro Chino via Getty Images

Группа врачей и ученых совершила прорыв в лечении редкого генетического заболевания, применив первую в истории персонализированную терапию по редактированию генов. Результаты лечения опубликованы в авторитетном медицинском журнале The New England Journal of Medicine.

Что известно

Пациентом стал младенец, по имени KJ, который родился с дефицитом CPS1 — редкой генетической болезнью с примерно 50% смертностью в первую неделю жизни. Выживание при этой патологии часто сопровождается тяжелыми поражениями мозга, задержками развития и даже необходимостью пересадки печени.

Врачи применили уникальную терапию, основанную на технологии CRISPR, позволяющей редактировать ДНК непосредственно в организме пациента. Этот успех стал возможным благодаря многолетним исследованиям и открытиям, в частности, расшифровке человеческого генома и открытию CRISPR.

Персонализированное редактирование генов открывает новые горизонты в лечении других наследственных болезней, таких как серповидноклеточная анемия, муковисцидоз, болезнь Хантингтона и мышечная дистрофия. Некоторые препараты на основе CRISPR уже получили одобрение FDA для лечения серповидноклеточной анемии, но исследования в этой сфере продолжаются.

Это может стать началом новой эры в медицине, где лечение будет подбираться индивидуально для каждого пациента на основе его уникального генетического кода.

Источник: The New York Times